La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie neurodégénérative incurable à ce jour. En 2014, la FDA et l’EMA ont évalué un nouveau médicament pour cette affection : l’ataluren. L’ataluren (Translarna) n’a pas été approuvé par la FDA en raison de son manque d’efficacité tandis que l’EMA a accordé une […]
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Après onze heures d’intenses négociations nocturnes, l’Union européenne (UE) a conclu ce 18/12/25 un accord historique sur la réforme de sa politique pharmaceutique la plus importante depuis plus de 20 ans. Conclu dans les derniers instants du mandat de la présidence danoise de l’UE, cet accord vise à trouver un […]
Le 28 février 2025 aura lieu la Journée des maladies rares, appuyée par une campagne médiatique largement sponsorisée par l’industrie pharmaceutique cfr. https://www.rarediseaseday.be/raresensemble/ Le public y est invité “à faire bouger les lignes” et à “oeuvrer pour un accès équitable à des soins de santé de qualité pour tous, indépendamment […]
Un test de dépistage néo-natal unique au monde en Belgique: quid de l’éthique ? Le « babydetect » se présente comme un test de dépistage permettant d’identifier à la naissance 165 maladies rares , sur base d’analyses génétiques. Ce test a été développé par l’université de Liège dans le cadre […]
Glyvec®, Mexiletine, Hemangiol®…autant d’exemples qui illustrent la nécessité de mieux adapter le statut des médicaments orphelins ! Au fil des ans, on assiste à un phénomène d’«orphanisation» (transformation en maladies orphelines) de certains problèmes de santé, le développement de médicaments dits « orphelins » comme produit de niche s’étant révélé très lucratif pour […]
HEMANGIOL® : un effet pervers du statut de « médicament orphelin » ? Le Service des Soins de Santé de l’INAMI a communiqué aux médecins belges : « A partir du 1er mars 2022, la spécialité Hemangiol® (propranolol) qui était inscrite depuis le 1er juillet 2016 de façon temporaire sur la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables […]
Selon l’équipe du dr. Pieter G Postema, (Department de Cardiologie, Heart Center, Amsterdam University Medical Centers), l’accès des patients à la mexilétine pour la prévention de la tachycardie ventriculaire (TV) et de la fibrillation ventriculaire (FV) est gravement menacé (1). Cela découle de l’autorisation de mise sur le marché par […]