Utilisation des essais non comparatifs comme essais pivots pour l‘AMM (septembre 2023):
En septembre 2023, Prescrire a transmis ses commentaires à une consultation publique de l‘EMA sur l‘utilisation des essais non comparatifs comme essais pivots pour l‘AMM (*).
Prescrire estime que le document de réflexion pointe à juste titre les faiblesses méthodologiques des essais non comparatifs pour évaluer l‘éventuelle efficacité d‘un médicament. C‘est en raison de ces faiblesses que, sauf rares exceptions, une autorisation de mise sur le marché (AMM) ne devrait pas être basée sur de tels essais.
Prescrire a regretté que le document de réflexion :
• ne précise pas clairement ce que permettent généralement les essais non comparatifs (étayer des hypothèses) et ce qu‘ils ne permettent pas (démontrer un lien causal du traitement)
• ne définisse pas d‘emblée les quelques situations exceptionnelles dans lesquelles l‘utilisation d‘un essai non comparatif comme base d‘une AMM est éventuellement envisageable.
Avec des exemples à la clef, Prescrire a fait part de son inquiétude que, malgré les faiblesses des essais non comparatifs, l‘EMA les accepte de plus en plus souvent comme seule base pour les AMM, avec en plus une évaluation réalisée surtout sur des critères intermédiaires non cliniques.
(*) Consultation de l‘EMA : Reflection paper on establishing efficacy based on single arm trials submitted as pivotal evidence in a marketing authorisation – Considerations on evidence from single-arm trials