- Les organismes de réglementation devraient fonder leurs décisions sur des preuves scientifiques
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie neurodégénérative incurable à ce jour. En 2014, la FDA et l’EMA ont évalué un nouveau médicament pour cette affection : l’ataluren. L’ataluren (Translarna) n’a pas été approuvé par la FDA en raison de son manque d’efficacité tandis que l’EMA a accordé une approbation conditionnelle et a autorisé l’entreprise à poursuivre les essais cliniques afin de démontrer l’efficacité du traitement. Onze ans plus tard (mars 2025), l’EMA retire l’autorisation conditionnelle du médicament après des échecs répétés à prouver son efficacité (cfr. BMJ). Le système national de santé espagnol (comme la Belgique) avait refusé le remboursement de ce médicament – coût: environ 200 000 euros par patient et par an – en raison de son manque d’efficacité.
En Espagne, la quasi-totalité des services régionaux de santé ont passé outre à l’avis du ministère de la Santé et remboursé l’ataluren aux patients atteints de Duchenne en utilisant leurs propres ressources, cédant à la pression sociale et/ou recherchant un avantage politique. Une étude sur l’efficacité de l’ataluren au sein du système national de santé espagnol a été lancée, mais n’a pas pu être menée à terme faute d’implication des services régionaux de santé.
Les organismes de réglementation devraient fonder leurs décisions sur des preuves scientifiques solides plutôt que sur des preuves faibles, des « résultats prometteurs » ou des « hypothèses raisonnables », en liant plus étroitement les approbations conditionnelles à des essais de confirmation et en évitant des délais excessivement longs. C’est le défi belge (et de bien d’autres pays ) des contrats secrets des « Managed Entry Agreements ».
