Glyvec®, Mexiletine, Hemangiol®…autant d’exemples qui illustrent la nécessité de mieux adapter le statut des médicaments orphelins ! Au fil des ans, on assiste à un phénomène d’«orphanisation» (transformation en maladies orphelines) de certains problèmes de santé, le développement de médicaments dits « orphelins » comme produit de niche s’étant révélé très lucratif pour les firmes pharmaceutiques en fonction de la législation européenne concernée sans que la recherche-développement dans les domaines des besoins médicaux non satisfaits n’ait été significativement stimulée. Voilà pourquoi la Commission Européenne prépare une révision de sa législation relative aux médicaments dits « orphelins » et pédiatriques.
Cfr. LLG 90-91 p ; 8-9 et Prescrire, Avril 2022, 42; 462, p 308
HEMANGIOL® : un effet pervers du statut de « médicament orphelin » ?
Le Service des Soins de Santé de l’INAMI a communiqué aux médecins belges :
« A partir du 1er mars 2022, la spécialité Hemangiol® (propranolol) qui était inscrite depuis le 1er juillet 2016 de façon temporaire sur la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables (dans la cadre d’une convention signée entre l’INAMI et la firme Pierre Fabre Benelux) pour le traitement des hémangiomes infantiles prolifératifs nécessitant un traitement systémique, sera supprimée de la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables. La préparation magistrale (sirop de propranolol HCl dosé à 3,75 mg/ml fourni avec une seringue très précisément graduée adaptée pour de petites quantités) dont la qualité est garantie par la compétence inhérente des pharmaciens belges est totalement équipotente à la spécialité pharmaceutique Hemangiol®. Les patients qui étaient sous traitement avec cette spécialité (et les nouveaux patients) devront à présent (pour)suivre leur traitement avec la préparation magistrale.» La préparation magistrale est remboursée à 100% quand elle est prescrite par un spécialiste en pédiatrie, chirurgie plastique ou dermato-vénérologie : sirop de propranolol HCl dosé à 3,75 mg/ml (voir formulation standard).
Un exemple de production alternative d’un médicament orphelin en dehors du circuit commercial classique…
Si on peut comprendre qu’un conditionnement de haute précision soit nécessaire pour la délivrance de ce produit à usage pédiatrique, le GRAS s’étonne du prix (185,46€ / 120 ml (3,75 mg/ml cfr. CBIP) accordé pour ce produit « orphelin » dont la matière première (propranolol) reste bon marché (100 X 40 mg à 7,92€ pour le Propranolol EG comprimés sécables) et dont les frais de recherche et développement sont depuis longtemps rentabilisés ! La préparation magistrale de ce produit par le pharmacien d’officine revient à 17.35 € pour les 120 ml de sirop de propranolol dosé à 3.75 mg/ml dans un sirop de framboise !! Il est temps de revoir la législation concernant le statut des médicaments orphelins.
Quand Muco fait du lobby…
L’association Muco a lancé ce 12/07/2022 sa “campagne de la dernière chance” intitulée #sickofwaiting (www.sickofwaiting.be). « Le but est de récolter des petites vidéos de personnes atteintes de mucoviscidose, des familles, des amis, des connaissances, dans lesquelles tous expriment leur mécontentement face à un éventuel échec des négociations concernant le remboursement d’un médicament très efficace appelé Kaftrio. Ces négociations entrent dans leur phase finale. Ça passe ou ça casse. L’absence d’accord serait un véritable coup porté à la santé des personnes atteintes de muco. »
L’avis de la revue Prescrire et du CBIP sur ce médicament est plus nuancé…
Médicaments orphelins : de la transparence pour des prix justes (L’Avenir 5/07/2022) Pour Ecolo, il faut revoir le règlement européen pour leur imposer des clauses de transparence.
